Madrigal Pharmaceuticals ha ottenuto un grande successo in un’area patologica in cui diverse aziende più grandi hanno fallito o stanno ancora cercando di penetrare, è riuscita a raggiungere l’approvazione da parte della Food and Drug Administration per Rezdiffra come il primo trattamento in assoluto per una malattia epatica comune e potenzialmente mortale che colpisce milioni di persone in tutto il mondo.
La notizia dell’approvazione ha avuto immediatamente riscontro in Borsa dove le azioni di Madrigal sono aumentate di oltre il 20%.
Novo Nordisk e Eli Lilly intanto stanno testando le loro rispettive iniezioni dimagranti di successo come trattamenti per lo stesso tipo di malattia del fegato, chiamata steatoepatite non alcolica o NASH.
Il farmaco di Madrigal, che sarà commercializzato come Rezdiffra, è specificamente approvato per il trattamento di pazienti affetti da NASH che presentano anche cicatrici epatiche da moderate ad avanzate. Il trattamento deve essere utilizzato con dieta ed esercizio fisico, secondo la FDA.
La NASH è una forma grave di malattia epatica caratterizzata da accumulo di grasso in eccesso e infiammazione nel fegato e può portare a cicatrici epatiche, note anche come fibrosi, insieme a insufficienza epatica e cancro al fegato. La condizione è spesso associata ad altri problemi di salute, come l’ipertensione, il diabete di tipo 2 e l’obesità.
Secondo una stima citata dalla stessa FDA, circa 6-8 milioni di persone negli Stati Uniti soffrono di NASH con cicatrici epatiche da moderate a avanzate .
Madrigal ha dichiarato in un comunicato che il farmaco sarà disponibile ad aprile. La società ha inoltre affermato di aver istituito un programma di assistenza per aiutare le persone che non hanno accesso all’assicurazione Rezdiffra. Madrigal non ha rivelato quanto costerà il trattamento.
Il farmaco di Madrigal ha ricevuto specificamente una approvazione accelerata dalla FDA. Questa designazione autorizza i farmaci più rapidamente se soddisfano un bisogno medico insoddisfatto per condizioni gravi e richiede al produttore farmaceutico di studiare ulteriormente il trattamento e verificarne i benefici clinici.
Il farmaco di Madrigal agisce attivando un recettore dell’ormone tiroideo nel fegato per aiutare a ridurre l’accumulo di grasso. I pazienti lo assumono per via orale ogni giorno.
In uno studio in fase avanzata pubblicato il mese scorso, Rezdiffra ha contribuito a risolvere i sintomi della NASH e a migliorare le cicatrici epatiche senza peggiorare la condizione. In particolare, il tasso di eventi avversi gravi è risultato paragonabile tra il gruppo di pazienti che ha assunto il farmaco e l’altro gruppo che ha ricevuto un placebo.
