Orchard Therapeutics, un’unità della giapponese Kyowa Kirin ha fissato il prezzo della sua terapia genica recentemente approvata per una malattia genetica rara e pericolosa per la vita a 4,25 milioni di dollari, rendendolo il farmaco più costoso negli Stati Uniti.
La terapia è stata approvata lunedì, per la prima volta su bambini affetti da una malattia rara chiamata leucodistrofia metacromatica, che causa danni al sistema nervoso e si stima colpisca un individuo su 40.000 negli Stati Uniti.
Circa la metà dei pazienti affetti da una forma tardo infantile della malattia non vive oltre i cinque anni dalla sua insorgenza.
«Il prezzo di listino riflette il valore che la terapia può offrire ai pazienti idonei e alle loro famiglie, nonché il potenziale impatto a lungo termine che il trattamento può avere sull’utilizzo complessivo dell’assistenza sanitaria», ha affermato la società in una nota. Il prezzo di listino non è necessariamente quello che paga il paziente e il costo finale dipende dall’assicurazione.
Orchard ha affermato che l’Institute for Clinical and Economic Review, un ente indipendente di vigilanza sui prezzi dei farmaci, ha determinato un prezzo di riferimento per i benefici sanitari per il suo trattamento fino a 3,94 milioni di dollari.
La terapia genica per l’emofilia B, che nel 2022 aveva un prezzo di 3,5 milioni di dollari, era il farmaco più costoso all’epoca.
Orchard ha anche precisato di lavorare con assicuratori commerciali e governativi e altri contribuenti su accordi basati sui risultati e sul valore per la copertura della terapia.
