La FDA approva la prima terapia genica di Pfizer per una rara malattia emorragica ereditaria. L’agenzia ha dato il via libera al farmaco, che sarà commercializzato come Beqvez, per adulti affetti da emofilia B da moderata a grave.
Più di 7.000 persone negli Stati Uniti vivono con questa condizione debilitante, che colpisce prevalentemente gli uomini . La condizione è causata da livelli insufficienti di una determinata proteina che aiuta il sangue a formare coaguli per fermare il sanguinamento e sigillare le ferite. Senza quella proteina, chiamata fattore IX, i pazienti affetti da emofilia B shanno facilmente lividi e sanguinano più frequentemente e per periodi di tempo più lunghi. Beqvez è un trattamento ideato per consentire ai pazienti di produrre autonomamente il fattore IX e prevenire e controllare il sanguinamento.
L’approvazione rappresenta un grande passo per Pfizer che sta cercando di rimettersi in piedi dopo il rapido declino del suo business legato al Covid lo scorso anno. Pfizer è una delle numerose aziende a investire nel settore in rapida crescita delle terapie geniche e cellulari. La sua terapia competerà con Hemgenix dell’australiana CSL Behring , un trattamento simile che ha ottenuto l’approvazione della FDA per l’emofilia B nel 2022.
Pfizer cerca anche l’approvazione della FDA per il suo anticorpo sperimentale, marstacimab, per il trattamento dell’emofilia A e B e sta anche sviluppando una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un graduale indebolimento dei muscoli.
